發布日期：2019-05-15
一家(jia)美(mei)國初創公司正在(zai)研發“心臟(zang)病預(yu)防針”，欲通過(guo)基(ji)(ji)因編輯療法(fa)降低心臟(zang)病的發病率，預(yu)計(ji)在(zai)3年內開(kai)啟人體(ti)實(shi)驗。近日(ri)，其基(ji)(ji)因編輯計(ji)劃得到谷歌母公司Alphabet風險投(tou)資基(ji)(ji)金的支持，完(wan)成了5850萬美(mei)元的A輪融資。
這(zhe)家新興生物技術公司名為Verve Therapeutics，由美國(guo)麻省總醫院基因組(zu)醫學中心主任、前哈佛醫學院心臟病專家Sekar Kathiresan創立(li)。
人體內的(de)膽固醇含量(liang)與心(xin)臟病(bing)的(de)發病(bing)率相關，隨著年齡的(de)增長，膽固醇可能會堵塞血管(guan)并(bing)最(zui)終導致心(xin)臟病(bing)發作。據《衛報(bao)》報(bao)道，Verve Therapeutics準備運用CRISPR-Cas9基(ji)因(yin)編輯技(ji)術(shu)，轉變肝臟中參(can)與制造低密度脂蛋白（LDL）膽固醇的(de)PCSK9基(ji)因(yin)。該公司(si)的(de)首(shou)席(xi)科學顧問、賓夕法尼亞大學的(de)遺(yi)傳(chuan)學家(jia)克朗·穆蘇努魯(lu)（Kiran Musunru）曾使用CRISPR-Cas9修飾小鼠(shu)的(de)PCSK9基(ji)因(yin)，成功地將小鼠(shu)的(de)膽固醇降低了(le)35%至(zhi)40%。
Verve Therapeutics強調稱其(qi)只開發(fa)編輯(ji)體細胞的治療方法，這種基因(yin)編輯(ji)不會傳遞給(gei)后代。
2014年，《科(ke)技日報(bao)》曾報(bao)道(dao)克朗(lang)·穆蘇努(nu)魯及(ji)其同事的PCSK9基因編輯研(yan)究。兩人當(dang)時發(fa)表在美國(guo)心(xin)(xin)臟(zang)協會(hui)雜志《循環研(yan)究》發(fa)表的研(yan)究顯示，通過基因組剪(jian)輯技術轉變PCSK9肝臟(zang)基因的功能(neng)，可(ke)以降(jiang)低心(xin)(xin)臟(zang)病發(fa)作風(feng)險。他(ta)們(men)的動物(wu)實驗表明，只需(xu)打一針就能(neng)永久降(jiang)低小(xiao)鼠體(ti)內膽固醇水平，使(shi)心(xin)(xin)臟(zang)病發(fa)作風(feng)險降(jiang)低40%到90%。
當時(shi)，克朗·穆蘇努魯表示(shi)，“這(zhe)一方法(fa)來治(zhi)療心臟病，從實驗室到人類臨床試驗，可能(neng)還要10年左右”。
研發心臟病(bing)基因編輯療(liao)法(fa)的初衷是改(gai)變心臟病(bing)的治療(liao)范式(shi)。
Sekar Kathiresan對(dui)路透社表示，大(da)多數心臟病患者需要每(mei)天服藥，但(dan)現有的心臟藥物存在價格(ge)高(gao)、副作(zuo)用大(da)等缺點。基因(yin)編(bian)輯(ji)療(liao)法可以(yi)將心臟病的治療(liao)范(fan)式(shi)從每(mei)日吃藥、每(mei)月注射藥物轉變成“一勞永逸(yi)”方(fang)式(shi)。即通過一次性基因(yin)治療(liao)就可以(yi)永久(jiu)性地防(fang)止心臟病發(fa)作(zuo)。
據(ju)《衛(wei)報》報道(dao)，該(gai)公司預計在三(san)年內開展人體實(shi)驗，對患有(you)罕(han)見遺傳疾(ji)病的心臟病易發群體進行治療。如果治療效(xiao)果安全有(you)效(xiao)，將推廣至更多(duo)人群。Kathiresan表示，該(gai)基因(yin)編輯療法(fa)可(ke)以用于那些曾經歷心臟病發作且希望避免再(zai)度發作的成年人。
近(jin)日，Verve Therapeutics獲得由谷歌母(mu)公(gong)司Alphabet旗下(xia)風險(xian)投資基金領(ling)投的5850萬美元A輪融資。據悉，這筆資金將(jiang)用來開(kai)展早期動物實驗。
除(chu)Alphabet的(de)風險資(zi)本部(bu)門外，Verve Therapeutics的(de)A輪投資(zi)方還有ARCH Venture Partners，F-Prime Capital和Biomatics Capital。
來源：澎湃新聞
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