他們的(de)骨頭是如(ru)此(ci)脆弱，以(yi)至(zhi)于在子宮里(li)便會斷裂。如(ru)今，一項在子宮里(li)進行的(de)干(gan)細(xi)胞療法的(de)臨床(chuang)試驗，旨在幫助生下來便患有脆骨病的(de)嬰兒以(yi)更(geng)加強(qiang)壯的(de)骨骼開啟人生。
“據我們所知，這是首次在子宮中利用干細胞開展的臨床試驗。”此項涉及整個歐洲試驗的協調人員、瑞典卡羅林斯卡研究所的Cecilia Gotherstrom表示。
脆骨病由制造膠原的基因發生變異引起。Gotherstrom和同事將向約(yue)20周(zhou)大的(de)(de)胎(tai)兒(er)(er)注(zhu)射含有(you)未變(bian)異膠原基(ji)(ji)因拷貝(bei)的(de)(de)基(ji)(ji)質干細(xi)(xi)胞。這些干細(xi)(xi)胞來(lai)自生(sheng)命(ming)已(yi)終結胎(tai)兒(er)(er)的(de)(de)肝(gan)臟。一旦被注(zhu)射進受體，干細(xi)(xi)胞便會分裂并且被納入到骨(gu)頭中。此(ci)時，干細(xi)(xi)胞產生(sheng)的(de)(de)膠原能幫助增強正在發育的(de)(de)骨(gu)頭，并修復(fu)任何骨(gu)折(zhe)。
從明年1月開始，研究人員打(da)算治療(liao)患有脆骨病的15個(ge)胎兒和15名嬰兒。通過比較(jiao)每組的骨折數(shu)，他們應當能斷定較(jiao)早(zao)期治(zhi)療是否更加(jia)有益。
相較于嬰兒，被(bei)(bei)移(yi)植(zhi)的干細(xi)胞(bao)更有(you)可能被(bei)(bei)胎兒接受，因為(wei)后者的免(mian)疫系統(tong)尚未完全發育(yu)。這也意味著更大劑量的干細(xi)胞(bao)能被(bei)(bei)注(zhu)射進子宮。
所有參與者每隔6個月會接受加(jia)強(qiang)劑量，直到(dao)他(ta)們2歲時。Gotherstrom表(biao)示(shi)，希望(wang)會出(chu)現好的(de)結果，因為她已(yi)治(zhi)療過兩(liang)(liang)個(ge)患有(you)脆(cui)骨病(bing)的(de)胎兒。如今，兩(liang)(liang)名患者已(yi)有(you)2歲和13歲，而治療幫助(zhu)他們(men)成長得更好，并且未出(chu)現對移植細胞(bao)的任(ren)何排異反應。
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