ProMetic生物制(zhi)藥(yao)公司(si)(si)宣(xuan)布，該公司(si)(si)的血漿原(yuan)性血纖維蛋白溶(rong)酶原(yuan)替代療法目(mu)前(qian)已在美國進行Ⅰ期臨床試驗(yan)，并且作為緊急治(zhi)療藥(yao)在德國漢堡(bao)的阿爾(er)托(tuo)那兒童(tong)醫院（Altona Children's Hospital ）成(cheng)功地治療了(le)患有血纖維蛋白溶(rong)酶原缺乏癥的(de)嬰兒。
該血纖維蛋白溶酶的給藥與治療是在賴因哈德·施內彭海姆教授（Professor Reinhard Schneppenheim）的指導下，由一(yi)支來自漢堡埃普多夫大學(xue)醫療中心（University Medical Center, Hamburg-Eppendorf）的兒科(ke)、血(xue)液科(ke)和腫瘤科(ke)的團(tuan)隊完成的。
患(huan)者四周大的時候被診斷患(huan)有(you)(you)嚴重的血纖(xian)(xian)維(wei)蛋白溶酶(mei)缺乏癥，并伴有(you)(you)嚴重的并發癥，最(zui)后引發了呼(hu)吸衰竭，在重癥監護病房中(zhong)通過(guo)呼(hu)吸輔助設施維(wei)持生命。然而單純地向體(ti)內輸入血漿并不能有(you)(you)效(xiao)地提高該嬰(ying)兒(er)的血纖(xian)(xian)維(wei)蛋白溶酶(mei)含量(liang)。
ProMetic生(sheng)物制(zhi)藥公司的(de)血(xue)纖維蛋(dan)白溶酶(mei)原在“特殊病人項目”（Named Patient Program）支(zhi)持下提供給了嬰兒。該項目在(zai)德國專為(wei)特殊(shu)的病(bing)人(ren)服務，能讓內(nei)科(ke)醫生、醫療監管(guan)機構(gou)和制造商去獲取那些治療所需但是市場(chang)上還(huan)買不(bu)到的救(jiu)命(ming)藥。
施內彭海姆教授評價道：“該患兒當時處于一個很危急的生命體征之下，根據ProMetic生物制藥公(gong)司提(ti)供的(de)(de)血(xue)纖(xian)維蛋白(bai)溶(rong)酶原和使(shi)用方法，我(wo)們快(kuai)速地(di)使(shi)血(xue)液里血(xue)纖(xian)維蛋白(bai)溶(rong)酶原達(da)到(dao)有效(xiao)的(de)(de)生理作用濃度。幾天之內我(wo)們就(jiu)發現了(le)組織損傷的(de)(de)減(jian)少，在(zai)6周的(de)治療之后(hou)我們發現組織損傷得(de)到明顯(xian)的(de)改善。”
“本案例為我們血纖維蛋白溶酶原產品在病情危急情況下的所表現的功效提供了一個很好的證明。在幾天之內，病患能夠不依靠輔助呼吸設備自主呼吸，”約翰·莫蘭醫生——ProMetic生物制(zhi)藥公司的(de)(de)首席醫療官補充道，“我(wo)們非常開(kai)心能提供血纖維蛋(dan)白(bai)溶酶原(yuan)治療法(fa)以及(ji)(ji)與(yu)施內彭(peng)海姆教授及(ji)(ji)他的(de)(de)團隊分享我(wo)們的(de)(de)臨(lin)床見解，并(bing)在這(zhe)個過(guo)程中，能夠支持他們的(de)(de)團隊來拯救這(zhe)個病重的(de)(de)孩子。”
ProMetic生物(wu)制藥公司當前正在研發它的血(xue)纖維蛋白溶(rong)酶原治療(liao)(liao)法用于治療(liao)(liao)血(xue)纖維蛋白溶(rong)酶缺(que)乏癥的患者(zhe)，也獲得了(le)來自(zi)FDA（美國食(shi)品及藥物(wu)監(jian)督管理局）和(he)EMA的(de)孤兒藥資格認(ren)定。皮埃爾·勞林(Pierre Laurin)，ProMetic生物制藥公司的(de)CEO評價道：“我們的使命是提供給患者(zhe)救命療法(fa)，比如血纖維(wei)蛋白溶酶原(yuan)替(ti)代(dai)療法(fa)。沒有(you)什么比生命垂危(wei)的重癥患者(zhe)的情況(kuang)突然(ran)好轉(zhuan)更令人高興的事了。
我(wo)非常驕傲我(wo)們團隊的成(cheng)就(jiu)，也祝賀德國的醫藥專家們所付出的努(nu)力有了(le)喜人的成(cheng)果(guo)。希望患者們以(yi)及他們的家人能獲得(de)一(yi)個(ge)持續、強(qiang)有力的康復結(jie)果(guo)。”
ProMetic生物(wu)制藥公(gong)司目(mu)前正在完成對血(xue)纖維(wei)蛋(dan)白溶酶原單一(yi)劑量提升(sheng)的臨床(chuang)試驗，以研(yan)究它用(yong)于血(xue)纖維(wei)蛋(dan)白溶酶缺乏(fa)癥的患者身(shen)上時的安全性(xing)、耐(nai)受性(xing)和(he)藥物(wu)代謝的情況。這個臨床(chuang)項(xiang)目(mu)接(jie)下(xia)來將(jiang)會過渡到臨床(chuang)II-III期試驗，為同(tong)樣的(de)血(xue)(xue)纖維蛋(dan)白(bai)(bai)溶(rong)酶缺(que)(que)乏(fa)癥(zheng)患(huan)者尋找最佳的(de)多(duo)劑量治療方案(an)，以(yi)達到(dao)目標既定的(de)血(xue)(xue)纖維蛋(dan)白(bai)(bai)溶(rong)酶原濃度。鑒于(yu)該疾(ji)病的(de)罕見狀況和相對醫療需求的(de)空缺(que)(que)， FDA已(yi)同(tong)意將該(gai)藥(yao)列于快速審批的(de)行列。
一般說來，要確保進入FDA的(de)(de)快速審(shen)批通道，受審(shen)批的(de)(de)藥物必須要針對一(yi)個嚴重的(de)(de)病癥并與現有治療(liao)(liao)方案相比要有顯著(zhu)療(liao)(liao)效(xiao)優勢，而且在相關的(de)(de)替代終點(dian)（surrogate endpoint）的證明(ming)下(xia)有著(zhu)可預測的顯著(zhu)的臨床意義(yi)。
關于血纖維蛋白溶酶原
血(xue)纖(xian)(xian)維(wei)(wei)蛋白(bai)溶酶原(yuan)是(shi)(shi)一種由肝臟合(he)成(cheng)(cheng)的(de)并(bing)在(zai)血(xue)液(ye)里循環的(de)天然蛋白(bai)質(zhi)。活(huo)性化(hua)的(de)血(xue)纖(xian)(xian)維(wei)(wei)蛋白(bai)溶酶原(yuan)叫做血(xue)纖(xian)(xian)維(wei)(wei)蛋白(bai)溶酶，是(shi)(shi)一種纖(xian)(xian)維(wei)(wei)蛋白(bai)溶解(jie)系統的(de)基本成(cheng)(cheng)分，也是(shi)(shi)參(can)與血(xue)凝塊的(de)細胞溶解(jie)和纖(xian)(xian)維(wei)(wei)蛋白(bai)滲(shen)出液(ye)清除的(de)主要(yao)的(de)酶。血(xue)纖(xian)(xian)維(wei)(wei)蛋白(bai)溶酶原(yuan)因此也是(shi)(shi)傷口(kou)愈合(he)、細胞移(yi)行、組織重(zhong)建(jian)、血(xue)管生成(cheng)(cheng)和胚胎(tai)形成(cheng)(cheng)中(zhong)至(zhi)關重(zhong)要(yao)的(de)物(wu)質(zhi)。
關于血纖維蛋白溶酶缺乏癥
血(xue)纖(xian)維蛋(dan)白溶酶缺(que)乏(fa)癥最常見的(de)表現是(shi)木(mu)樣(yang)結(jie)膜(mo)炎，即眼(yan)睛的(de)結(jie)膜(mo)部(bu)位(wei)呈現密集的(de)、木(mu)質似的(de)生長，如果擱(ge)置病(bing)情(qing)不經治(zhi)療的(de)話(hua)會導(dao)致失明(ming)。這種(zhong)生長容易(yi)在(zai)手術(shu)切除(chu)后又復發，從(cong)而(er)需要多次手術(shu)。盡(jin)管木(mu)樣(yang)結(jie)膜(mo)炎是(shi)血(xue)纖(xian)維蛋(dan)白溶酶缺(que)乏(fa)癥最具特(te)性的(de)損傷(shang)，該(gai)病(bing)癥也(ye)會造成耳朵(duo)、鼻(bi)竇(dou)、氣管支氣管、泌(mi)尿生殖道(dao)和齒齦(yin)等多器官損傷(shang)。氣管支氣管損傷(shang)包括高粘性分泌(mi)，會導(dao)致呼吸衰竭。腦積(ji)水(shui)也(ye)報(bao)道(dao)于(yu)患有嚴重低纖(xian)溶酶原血(xue)病(bing)的(de)小兒，并與(yu)纖(xian)維蛋(dan)白沉積(ji)在(zai)腦室(shi)系統有關。
關于ProMetic生物制藥公司
在(zai)生(sheng)(sheng)(sheng)物(wu)分(fen)離、血漿原性治療(liao)和(he)小分(fen)子藥物(wu)方面擁有全(quan)球認(ren)證的(de)專家(jia)雇員(yuan)，該生(sheng)(sheng)(sheng)物(wu)制(zhi)藥公司向(xiang)不斷發(fa)展的(de)生(sheng)(sheng)(sheng)物(wu)制(zhi)藥工業(ye)界提(ti)供他們行業(ye)領先(xian)技(ji)術，包(bao)括(kuo)大規模的(de)生(sheng)(sheng)(sheng)物(wu)制(zhi)劑提(ti)純、藥物(wu)研(yan)發(fa)、蛋白(bai)組學的(de)研(yan)究和(he)病原體的(de)消(xiao)除。
為了研發頂級的生物治療藥，他們運用自己特有的親和技術高效地從人類血漿中提取并純化有治療作用的蛋白質。ProMetic生(sheng)物制藥公司也活(huo)躍于(yu)研(yan)發新(xin)的(de)小分子治療產(chan)品以針(zhen)對未滿足醫療需求的(de)領(ling)域：如纖維化、貧血、中性粒(li)細(xi)胞減少、癌癥和自身免疫性疾病以及一些腎病。該(gai)公司總部設(she)在(zai)(zai)拉瓦（加拿大(da)），研(yan)發機構設(she)在(zai)(zai)英國、美國和加拿大(da)，生(sheng)產(chan)設(she)備在(zai)(zai)英國，在(zai)(zai)美國、歐洲(zhou)、俄(e)羅(luo)斯、澳大(da)利(li)亞和亞洲(zhou)都有市場營(ying)銷活(huo)動(dong)。
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